阿尔茨海默病的治疗，不仅需要寻找新靶点，更需要开辟新路径。外泌体鼻内给药兼具非侵入性与靶向性，是极具潜力的方向。宣武医院作为国家神经疾病医学中心，有责任将基础研究的突破，转化为患者可及的疗法。本次研究将严格遵循科学规范，为这一前沿领域积累高等级的临床证据。

作为长期耕耘细胞外囊泡领域的科研工作者，我见证了外泌体从基础研究到转化应用的飞速发展。中国团队在这一领域的布局具有前瞻性。本次项目采用严格的临床研究设计，是外泌体在神经退行性疾病治疗领域的一次重要探索，其经验将为全球同行提供宝贵参考。

本项目具备三大创新特点：先进性、安全性与交叉性。在先进性方面，外泌体作为新型生物药，内含丰富活性物质，能抑制Aβ沉积、减轻Tau磷酸化、促进神经修复，为轻中度阿尔茨海默病干预提供新可能，体现了生物药的先进性。在安全性方面，本项目采用滴鼻给药，利用嗅神经通路实现外泌体向中枢的快速递送，提高靶部位药物浓度，同时避免了系统给药的全身性副作用风险，展现出良好的安全性。在交叉性方面，宣武医院负责临床实施，亿航生物保障产品质量，中科院过程所和清华大学聚焦机制研究，形成“临床牵引、产业支撑、基础赋能”的协同模式，为前沿成果向临床转化探索出可行路径。

作为产业合作方，亿航生物长期深耕神经系统疾病领域，构建从社区筛查、临床辅助诊断到干预性治疗的“筛诊疗”闭环体系。同时，我们在外泌体分离纯化、规模化生产及质量控制上达到国际先进水平，能够为本项研究提供符合GMP标准的高质量干细胞外泌体。我们将严把质量关，保障项目的安全性与可靠性。

阿尔茨海默病是一种进展至中晚期不可逆转的神经退行性疾病，其发病机制复杂，药物研发长期面临血脑屏障阻碍、靶点单一等瓶颈，导致现有治疗手段极为有限，临床亟需具有新机制、新路径的疗法。

该项临床研究已通过伦理审查获得官方注册号并正在积极招募

本次研究的创新性主要体现在两点：

给药方式的革新：采用鼻内给药，利用鼻腔与中枢神经系统的联系，有望绕过血脑屏障，将活性成分高效、非侵入性地递送至脑内病变区域。

作用机制的独特性：干细胞外泌体并非靶向单一分子，而是通过其携带的多重生物信息，发挥多靶点、多途径的神经保护、抗炎、促修复作用，这与阿尔茨海默病复杂的病理机制更为契合。

本次启动的CB-Exo-A600项目，正是基于上述科学基础而开展。本研究计划入组30–42例轻中度阿尔茨海默病患者，采用多中心、前瞻性、随机双盲、安慰剂对照、剂量探索临床试验的研究设计，评估其安全性与初步有效性。